麻省理工學(xué)院和其他機(jī)構(gòu)的研究人員創(chuàng)建了一個(gè)基于人類蛋白質(zhì)的可編程系統(tǒng)，可將基因編輯和分子治療劑直接送入細(xì)胞。 研究人員開發(fā)的系統(tǒng)被稱為SEND，它可以通過編程將各種RNA貨物直接封裝并輸送到細(xì)胞中。SEND利用在人體中發(fā)現(xiàn)的天然蛋白質(zhì)，形成類似于病毒的顆粒結(jié)合RNA。

通過利用人體中自然存在的蛋白質(zhì)，該方法產(chǎn)生的免疫反應(yīng)比類似的傳遞系統(tǒng)更少。研究人員發(fā)現(xiàn)該遞送系統(tǒng)在細(xì)胞模型中有效地工作，他們認(rèn)為進(jìn)一步的開發(fā)可能會(huì)產(chǎn)生一類新的遞送方法，用于一系列的分子藥物，例如，該系統(tǒng)可用于基因編輯或替換。

雖然現(xiàn)在已經(jīng)有類似的基因編輯和替換的傳遞平臺(tái)，但它們相比新技術(shù)而言是低效的?，F(xiàn)有系統(tǒng)的一個(gè)很大的缺點(diǎn)是它們隨機(jī)地整合到細(xì)胞的基因組中，這樣會(huì)刺激免疫反應(yīng)。SEND可以克服圍繞目前的傳輸系統(tǒng)的問題。

SEND的核心成分之一是PEG10蛋白，它在人體中與自身的mRNA結(jié)合，在其周圍形成一個(gè)保護(hù)囊。在這項(xiàng)研究中，研究人員設(shè)計(jì)了PEG10包裝，以傳遞其他RNA。他們能夠?qū)RISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)送入小鼠和人類細(xì)胞。一旦進(jìn)入細(xì)胞，該編輯系統(tǒng)就能夠編輯目標(biāo)基因。

研究人員在研究中指出，在人體中可能還有其他RNA傳輸系統(tǒng)，也可以用于治療目的。這項(xiàng)研究中所利用的蛋白質(zhì)，即PEG10，自然存在于人體中，來自于數(shù)百萬年前整合到我們祖先體內(nèi)的一種類似病毒的基因元素。

關(guān)鍵詞： 蛋白質(zhì) 研究人員 藥物治療 編程系統(tǒng)